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这是一项开放标签扩展(OLE)研究，旨在评估长期安全性, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), 皮下给药CTI-1601的临床效果, 也被称为nomlabofusp, 弗里德赖希共济失调(FRDA)受试者.

本研究的目的是:

• 目的:评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的安全性

• 评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的PK

• 评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的影响:

  • 组织FXN浓度
  • FRDA的临床评价
  • 基因表达和脂质选择

试验将比较缺血性中风患者血管内血栓切除术(EVT)与医疗管理(无EVT)的风险和益处，这些患者在中风前有一条大血管堵塞并有中度至重度残疾.

该研究的主要目的是评估SAGE-718软凝胶脂质胶囊在亨廷顿病(HD)患者中的安全性和耐受性。

这是一个国际性的, multi-center, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 study, 目的:评价EryDex(地塞米松磷酸钠[DSP])对自体红细胞的影响。, 每28天静脉输注1次, 非共济失调性毛细血管扩张症(Ataxia telangexasia, A-T)患者的神经学症状.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

This is a multicenter, open-label, 研究安全性的非随机研究, tolerability, 单次静脉输注SGT-003对杜氏肌营养不良患者的疗效. 本研究将有2个队列. Cohort 1 will include participants 4 to <6 years of age, inclusive. Cohort 2 will include participants 6 to <8 years of age, inclusive. 所有参与者将接受SGT-003，并将参加为期5年的长期随访研究.

本研究的目的是评价ALXN1720治疗具有抗乙酰胆碱受体(AChR)自身抗体的成人广泛性MG (gMG)的安全性和有效性。.

本研究的目的是评价其安全性, tolerability, 鞘内给药ION717的药代动力学和药效学.

This is a Phase 2, double-blind, parallel-group, 安慰剂对照研究来评估安全性, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, 多剂量ONO-2808在MSA患者中的疗效. 这是ONO-2808在MSA患者中的首次研究.

本研究的目的是了解参与阿尔茨海默病遗传学研究的障碍和动机. 这项研究由洛杉矶地区的焦点小组组成.

在这项研究中，研究人员将更多地了解一种名为BIIB080的研究药物. 该研究将重点关注因阿尔茨海默病而出现轻度认知障碍或轻度痴呆的参与者.

研究人员试图回答的主要问题是，BIIB080是否比安慰剂更能减缓阿尔茨海默病的恶化. 它将重点研究哪种剂量的BIIB080最能减缓阿尔茨海默病的恶化.

来帮助回答这个问题, 研究人员将使用临床痴呆评分法, 也被称为CDR-SB.

• 临床医生使用CDR-SB来测量几种痴呆症状.
• 每个类别的结果加在一起得到总分. 分数越低越好.

研究人员还将进一步了解BIIB080的安全性.

研究将分为两个部分. 第一部分是安慰剂控制期. 第二部分为长期展期. 研究的第二部分将帮助研究人员了解BIIB080的长期安全性, 以及它如何影响参与者的日常生活, thinking, 以及长期的记忆能力.

研究将如何完成的描述如下.

• After screening, 参与者将首先接受低剂量或高剂量的BIIB080, or a placebo, 通过注射进入脊髓周围的液体(脑脊液). 安慰剂看起来像研究药物，但不含真正的药物.
• 参与者将每12周或24周接受一次BIIB080或安慰剂.
• 在安慰剂控制期的76周治疗后, 符合条件的参与者将进入延长治疗期, 这将持续96周.
• In the extension period, 接受安慰剂的参与者将每12周或24周切换到高剂量BIIB080.
• 参与者可能会在研究中长达201周，或大约4年. 这包括筛查和随访期.
• 参与者可以继续服用某些治疗AD的药物. 参与者必须在筛选期前至少8周服用相同剂量的药物.
• 在筛查期后，大多数参与者将每6周访问一次诊所.

This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, 平行组iii期研究, 在这项研究中，参与者将被随机分配到venglustat和标准护理治疗(agalsidase alfa), agalsidase beta, 或咪加司他)来评估venglustat对法布里病和左心室肥厚的成人受试者左心室质量指数(LVMI)的影响.

• 研究访问大约每3到6个月进行一次
• 完成随机期的参与者可以继续长期延长(LTE)，接受venglustat长达34个月的额外治疗，总研究时间长达4个月.4 years maximum.

慢性腰痛(CLBP)是一种使人衰弱的疾病，治疗费用昂贵. 长期药物治疗往往因习惯而失败, breakthrough of pain, 或药物治疗的不良反应. 使用阿片类药物来治疗这种疼痛导致了阿片类药物的流行. 脊髓刺激器已经成为一种很有前途的治疗方法，并减少了对药物的依赖. 然而，脊髓刺激(SCS)的反应是不可预测的. 由于治疗反应性的生理机制尚不清楚，很难预测哪些患者会对SCS产生积极反应. Therefore, 本研究的目的是探讨脊髓刺激器如何影响CLBP患者的功能测量, 包括功能性核磁共振, neurophysiology, gait analysis, and questionnaires. 这项研究的结果可能导致脊髓刺激器作为一种安全有效的治疗CLBP的广泛采用, 减少对阿片类药物的依赖，减轻阿片类药物流行的影响.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

本研究将评估研究产品(IP)的有效性和安全性。, 静脉注射加那洛酮, 治疗癫痫持续状态(SE).

研究人员正在寻找一种更好的方法来预防缺血性中风。缺血性中风是指在过去72小时内有以下情况的人，当血液凝块进入大脑时发生:

• 由心脏外形成的血块引起的急性中风(急性非心脏栓塞性缺血性中风), or
• 短暂性脑缺血/小中风，有高风险转化为中风(高风险短暂性脑缺血发作), 并计划接受标准护理治疗. 急性缺血性中风或TIA/小中风是由于大脑部分血流阻塞或减少引起的. 它们是由血液凝块进入大脑并阻塞供应大脑的血管引起的. 如果这些血凝块在心脏以外的地方形成，则称为非心脏栓塞性中风. 已经发生过非心源性中风的人更有可能再次中风. 这就是为什么他们用抗血小板治疗进行预防性治疗，这是目前的标准治疗方法. 抗血小板药物可以防止血小板(凝血的组成部分)聚集在一起.

抗凝剂是另一种通过干扰凝血过程来防止血栓形成的药物。.

研究治疗assundexian是一种新型抗凝血剂，目前正在开发中，以提供进一步的治疗选择. asdexian的目标是在不增加出血风险的情况下进一步提高护理标准.

本研究的主要目的是了解在标准抗血小板治疗的基础上给予asdexian是否比安慰剂更有效地减少最近发生过非心源性缺血性卒中或TIA/迷你卒中的参与者的缺血性卒中. 安慰剂是一种看起来像药物但实际上没有任何药物的治疗方法.

另一个目的是比较在研究过程中，阿司匹林组和安慰剂组的大出血事件的发生率. 大出血对人的健康有严重甚至危及生命的影响.

取决于治疗组, 参与者将每天服用一次安非他明或安慰剂，持续至少3个月至31个月.

在治疗期间大约每3个月一次, 电话或到研究地点的访问安排在交替的基础上. 此外，计划在治疗期之前进行一次访问，在治疗期之后进行两次访问.

在研究过程中，研究小组将:

• 检查生命体征，如血压和心率
• 使用心电图检查参与者的心脏健康状况。
• Take blood samples
• 向参与者询问他们的感觉以及他们有哪些不良事件.

不良事件是参与者在研究期间出现的任何医疗问题. 医生会记录研究中发生的所有不良事件, 即使他们不认为不良事件可能与研究治疗有关. In addition, 参与者将被要求在研究期间的特定时间点完成一份关于生活质量的问卷.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

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